治療效果評估的主要指標

治療效果（療效）常用RECIST 1.1標準評估固體腫瘤變化，分為完全緩解（CR）、部分緩解（PR）、疾病穩定（SD）及疾病進展（PD），反應率（ORR）指CR+PR比例，反應率越高表示療效越佳。

常見療效評估指標

  • 整體存活期（OS）：追蹤患者存活時間或比率，最直觀指標，比較治療組與對照組死亡率。
  • 無惡化存活期（PFS）：從治療開始至疾病進展或死亡的時間。
  • 無病存活期（DFS）：適用於癌症治癒後，追蹤無復發存活時間。
  • 反應持續時間（DOR）：緩解狀態持續時間。
  • 效果量與統計指標：如絕對風險降低（ARR）、相對風險降低（RRR）、益一需治數（NNT），用於量化治療益處，例如ARR=5%表示治療降低5%不良事件風險。

適用案例與標準

  • 癌症治療：RECIST 1.1限測量5個標靶病灶（每器官最多2個），用於二期試驗客觀反應率評估；免疫治療則用irRC，需間隔4週重複影像確認進展。
  • 語言治療：分功效（efficacy，理想條件下效果）與效果（effectiveness，實務應用），用RCT或後設分析評估長短期成效，如溝通功能改善。
  • 醫療科技評估：結合成本效果分析（CEA）、成本效用分析（CUA），計算遞增成本效果比（ICER），適用藥品或介入療效與經濟性評估。
  • 病人自述結果（PROs）：補充療效評估，評估生活品質，但需改善一致性以提升科學價值。

這些指標依病程嚴重度、研究設計選擇，RCT提供最高證據等級。若資料不足，可用系統性回顧統合效果量。